4月30日晚上，2019年何梁何利科学技术进步奖获得者、国家杰出青年基金获得者杨辉教授，在线上为300位同学作了一场别开生面的学术报告。医学技术学院副院长李延飞、党总支副书记高晓霞和部分青年教师参加学习。

李延飞副院长首先向同学们隆重地介绍了杨辉教授的学术背景、研究领域和创业情况。随后杨辉教授以“基因编辑及其应用”为主题进行了专题学术报告。 杨老师先从“什么是基因？什么是基因编辑”，图形并茂地给同学们回顾了知识基础，引出了基因疾病产生的原因和危害，接着讲述了人类为了克服基因疾病一直努力开发的基因编辑技术。杨老师从他的美国导师Rudolf Jaenisch在1974年随机插入的开创新转基因技术讲起基因编辑技术的发展历程，重点讲解了现在的第四代单碱基编辑技术，极大地降低了基因编辑的脱靶率，为临床治疗单基因疾病提供了保障。经过统计分析，他提出“罕见病其实不罕见”，讲述了目前21种罕见病的治疗药物，但局面是“境外有药、境内无药”，而且仍有90%以上的罕见病没有任何可以使用的药物，究其原因一是受知识产权的限制，二是基因治疗产业结构链不完整，三是基因编辑技术的生物安全性。以脊髓性肌萎缩（SMA）为例，从基因靶点确定，到第一个基因药上市，花了21年时间，中间还借助了很多政策上的倾向，研发成本动辄数十亿美元，上市后虽然药效强，一针基本就能治愈，但价格高达400万美元，不是一般家庭能够承受。 杨老师分享了创业经历，几年来在该领域的研究成果不断被Nature、Science、Cell等国际顶级期刊刊出，引起越来越多同行专家的认可和关注，也不断收到国内外患者家属的求助，于2018年创立辉大生物科技有限公司，立志将科研成果转化应用，致力于治疗罕见病，解除患者疾苦。公司的发展前景被越来越多的企业看好，目前已获两轮逾亿元的融资，获得了上海市5500多平方的研发基地和生产车间。

报告结束，李延飞副院长总结到杨辉教授是真正“把科研成果写在祖国大地上”的践行者。他的成长之路是热血青年的学习榜样。讲座开始前15分钟，线上已经达到了300人的容量上限，上海健康医学院同学们强烈的求知欲和上进心也让杨辉教授深受感动。他表示有机会愿意到学校和同学们开展座谈互动，欢迎同学们组团到一路之隔的公司参观交流，同时也鼓励有志于从事该产业的同学加盟。

同学感想：

 听了杨辉老师自己在基因编辑这条道路上的成就，以及他给我们讲解关于基因编辑未来的发展方向，由于是专升本班的同学，我原专业是医学生物技术，对基因测序、编辑有过一定的了解，在今天听了杨老师给我们的讲解让我受益匪浅，在今后我们踏入社会相关的工作岗位中一定会有一个好的发展，也让我准备从事关于基因、分子等工作有了一定的方向和认识，最后非常感杨老师的讲座，让我了解到了许多。——19医学检验（专升本）班 冯萧

通过这次讲座，我充分了解到了什么是基因编辑，如何进行基因编辑以及当下最先进的基因编辑技术。虽然现在技术实现了巨大飞跃，可以治疗罕见病，但基因药物一直受国外技术垄断，高昂的价格是我国许多普通家庭无法承担的，而杨辉老师正致力于研发国产基因药物打破国外技术垄断。这我真切感受到了科学技术是第一生产力，作为当代大学生，好好学习专业知识，投身科研，打破国外技术垄断，以科技报国，真正实现科技兴国，才能不受制于人，造福广大人民，切实维护人民的生命健康。这不仅仅是责任，更是使命。——18卫生检验与检疫2班 崔宗辉

作为18级卫生检验与检疫专业的一名学生，很荣幸能参加杨辉老师的这次主题为基因编辑及其应用的讲座，在讲座开头，杨老师为我们用仔细的解释了什么是基因编辑。基因编辑又称基因组编辑或基因组工程，是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。一点基因的改变就会对人体产生很大的影响，非常有可能导致基因疾病的发生，甚至有很多罕见病的发生。接下来杨老师为我们解释了基因编辑过程：基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂（DSB），诱导生物体通过非同源末端连接或同源重组来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。现如今基因编辑技术产业链还在飞快的发展中，还有其不完整性，需要依靠我们这辈青年踏实学习医学技术，将来为基因编辑学做出贡献。

——18卫生检验与检疫2班 徐清圆

这次讲座的主题是基因编辑技术应用及发展前景，杨辉老师为我们打开了基因编辑的大门。他让我们深入了解什么是基因编辑，基因编辑的过程以及基因编辑的手段如第一代基因编辑至第四代基因编辑，第四代基因编辑也是单碱基编辑，其CRISPR技术为唐氏治疗提供新途径。老师也向我们介绍了他出色的学习成长经历，辉大生物有限公司的现状等。不仅让我学习基因编辑相关理论知识，也开拓了我们对于未来工作的方向。——18医学检验技术本科3班 张婧怡

听闻杨辉教授的分享，使我感触颇深。他用朴实无华的语言为我们描绘了一幅基因编辑技术的画卷。教授从基因编辑技术的定义到应用，不仅在改良转基因植物方面，同时改良植物性状方面也有所涉及，主要强调了任何微小基因的差异都可以引起很大的改变。同样从本次讲座中我更能理解了基因编辑技术在临床中的潜力，通过本次讲座造福这些具有基因上缺陷的患者也成为了以后我的目标，深刻了解基因编辑技术对疾病治疗的发展前景。——19卫生检验与检疫1班 刘晗

在课本中我们学习了基因工程和转基因技术，今天通过杨辉老师的讲解分享，让我有了更深刻的认识。随着罕见病的日益增长，80%的罕见病是单基因遗传病故基因药变得尤为重要。这些药物大量依赖于国外市场，不仅价格高昂，还很难购买。杨老师所在的团队致力于研究此类问题，为早日作出罕见病基因药而努力，为搭建罕见病药物研发平台而奋斗。我们也应该不畏险阻，加强自我学科知识，为我国疾病科研奉献出自己的力量。 ——19医学检验技术4班 周紫宜

（医学技术学院）